En el Día Mundial de la Fibrosis Quística (FQ) se difundieron los principales resultados del Congreso Europeo de Fibrosis Quística (ECFS) realizado en Milán, donde se destacó la mejora en la expectativa de vida de los pacientes y la relevancia del acceso a terapias innovadoras.
El encuentro reunió a más de 2.000 especialistas de 69 países, con más de 700 trabajos científicos y 67 sesiones dedicadas a investigación, tratamientos y práctica clínica. Entre los temas sobresalieron los beneficios de los moduladores del CFTR, el crecimiento de embarazos en pacientes con FQ, la mejora en la supervivencia y el acceso global a la triple terapia.
En Argentina, la FQ afecta a uno de cada 6.700 nacimientos. Según el Registro Nacional de Fibrosis Quística (ReNaFQ), hasta marzo de 2025 se registraban 1.888 casos, con un 80,2% de pacientes menores de 26 años. Un estudio retrospectivo en el Hospital Rossi de La Plata analizó 21 años de seguimiento en 124 pacientes: la supervivencia fue del 82% a los cinco años, 72% a los diez y 40% a los veinte.
Aunque los avances prolongaron la vida de los pacientes, factores como la cirrosis y la diabetes siguen condicionando el pronóstico. Por eso, especialistas remarcan la importancia del screening neonatal o “prueba del talón”, que permite detectar la enfermedad desde los primeros días de vida.
En cuanto a la maternidad, lo que antes era un desafío hoy es una posibilidad real. Un relevamiento en hospitales de La Plata, Buenos Aires y Mendoza documentó cinco embarazos recientes en mujeres con FQ que continuaron con la triple terapia durante la gestación, sin complicaciones.
El avance local se apoya en la Ley Nº 27.552, que incorporó la FQ al Programa Nacional de Enfermedades Poco Frecuentes. Esto permitió un mayor acceso a medicamentos de calidad. En particular, la versión genérica de la triple terapia desarrollada por Gador demostró ser bioequivalente al fármaco original, con la misma eficacia.
Sin embargo, el Dr. Ezequiel Baran, jefe de Neumonología del Hospital Rossi, advirtió: “Aunque se innovó en la producción local de medicamentos genéricos, el registro nacional expone una realidad preocupante: aún hay una población sustancial sin diagnosticar. Esto significa que, pese a los avances, miles de personas no acceden a tratamiento porque desconocen que tienen la enfermedad”.